Una dintre cele mai severe maladii poate fi tratată

Condiţia neurodegenerativă (boala Huntington) este una dintre cele mai devastatoare boli , fiind descrisă de unii pacienţi ca fiind Parkinson, Alzheimer şi boala de neuron motor la un loc. Practic, boala provoacă moartea în masă a neuronilor, ceea ce duce la un declin permanent, până în cea mai vegetativă stare posibilă.

Boala începe să afecteze oamenii când se află în anii 30 sau 40 şi mor după 10-20 de ani de la primele simptome. Doar în Marea Britanie, boala afectează în prezent circa 8.500 de oameni.

Această afecţiune este cauzată de o eroare într-o secţiune din ADN numită gena huntingtin. În mod normal, aceasta conţine instrucţiunile de a crea o proteină, numită tot huntingtin, care este vitală pentru dezvoltarea creierului. O eroare corupe proteina şi aceasta începe să omoare neuronii.

Oamenii de ştiinţă au realizat un lucru extraordinar, reuşind  corecţia condiţiei neurodegenerative pentru prima dată, cu ajutorul unui medicament care este injectat în lichidul cefalorahidian. Acesta a scăzut considerabil nivelul de proteine toxice din creier.

Noul tratament are menirea de a neutraliza gena. În cadrul testelor clinice, 46 de pacienţi au avut medicamentul injectat în fluidul cefalorahidian. Aceasta a redus semnificativ nivelul de huntingtin din creier.

Cercetătorii sunt extrem de optimişti, deoarece este pentru prima dată când au potenţialul găsirii unui tratament care într-o zi va opri sau va preveni boala Huntington. Descoperirea acestora este de o importanţă crucială pentru pacienţi şi pentru familiile lor.

Experţii nu consideră această procedură un tratament propriu-zis, întrucât mai este nevoie de date care să includă şi efectele pe termen lung, dar până acum, toate semnele sunt pozitive.